CAR-T-терапия помогла трехлетнему ребенку победить рак

У ребенка диагностировали гепатобластому — наиболее распространенную злокачественную опухоль печени у детей. В левой доле печени была обнаружена крупная опухоль размером 11,2 × 9,6 × 7,1 см. Заболевание распространилось в легкие, также имелись признаки возможного поражения костей.

Мальчик прошел три линии химиотерапии. Врачи хирургически удалили первичную опухоль печени, а также провели две операции по удалению метастазов в легких. Однако заболевание перестало реагировать на химиотерапию, а после операций в легком вновь появилась опухоль.

После рецидива ребенка включили в исследование CARE — первую фазу испытаний экспериментальной CAR-T-терапии. Собственные Т-клетки пациента генетически модифицировали таким образом, чтобы они распознавали белок GPC3, который присутствует на поверхности клеток ряда солидных опухолей, включая детские опухоли печени. Дополнительно клетки были усилены интерлейкинами IL-15 и IL-21, призванными повысить их устойчивость и способность уничтожать опухоль.

Ребенок получил две инфузии с интервалом восемь недель. После первой врачи зафиксировали частичный ответ, а после второй обследование показало полное исчезновение метастатической болезни. При этом синдром высвобождения цитокинов и токсичность, ограничивающая дозу, не наблюдались.

Спустя 12 месяцев после лечения признаков заболевания у мальчика по-прежнему не обнаруживали. Исследователи называют результат многообещающим, поскольку CAR-T-терапия уже показала высокую эффективность при некоторых видах рака крови, однако добиться устойчивой ремиссии при солидных опухолях значительно сложнее.